Sechs von zehn сліпий пацієнт nehmen nach Gentherapie mehr Licht wahr

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Eine neue Therapie macht verbliebene Nervenzellen im Auge lichtempfindlich. Eine Spezialbrille hilft, daraus wieder Seheindrücke zu gewinnen.

Pittsburgh – Sechs von zehn nahezu erblindeten Menschen konnten nach einer Experimentellen Gentherapie deutlich mehr Licht wahrnehmen. Bei einem Patienten stieg die Lichtempfindlichkeit sogar auf das 62,3-Fache des ursprünglichen Werts. Einige Teilnehmer konnten mithilfe einer Spezialbrille wieder Gegenstände erkennen, ihre Position bestimmen und gezielt danach greifen.

Dabei waren die lichtempfindlichen Sinneszellen ihrer Netzhaut durch eine erbliche Erkrankung bereits weitgehend zerstört. Міжнародна наукова група Хосе-Алена Сахеля фон з Піттсбурзького університету лікує пацієнтів із пігментним ретинітом.

Die Erkrankung zerstört nach und nach jene Zellen, die Licht aufnehmen und daraus Nervensignale erzeugen. Die Wissenschaftler konnten dennoch verbliebene Nervenzellen for die visuelle Wahrnehmung nutzbar machen. Опубліковано на Fachjournal 7 жовтня 2026 р Медичний журнал нової Англії.

Gentherapie gegen Blindheit verbessert Lichtempfindlichkeit

Die Wissenschaftler überprüften den Behandlungserfolg mit einem speziellen Lichttest. Dabei ermittelten sie, wie schwach ein Lichtreiz sein durfte, damit die Patienten ihn noch wahrnahmen. Das unbehandelte Auge blieb währenddessen abgedeckt. Die Teilnehmer trugen eine Spezialbrille, die gezielte Lichtsignale erzeugte.

Bei sieben Patienten nahm die Lichtempfindlichkeit zu. Die Verbesserungen reichten vom Doppelten bis zum 62,3-Fachen des Ausgangswerts. Sechs Teilnehmer erreichten mindestens eine Vervierfachung. Diese Schwelle für eine klinisch bedeutsame Verbesserung legend die Wissenschaftler allerdings erst nachträglich anhand früherer Untersuchungen fest.

Einige Patienten können wieder Gegenstände erkennen

Bei vier Teilnehmern verbesserten sich über Monate bis Jahre hinweg mehrere alltagsnahe Sehfähigkeiten. Allerdings blieb ihre Wahrnehmung eingeschränkt. Normales Sehen oder Lesen ermöglichte die Behandlung nicht.

Messungen der Gehirnaktivität lieferten zusätzliche Hinweise auf die Wirkung. Mithilfe der Elektroenzephalografie (EEG) зареєстровано як Wissenschaftler, dass visual signal, Sehrinde erreichten und dort verarbeitet wurden. New Lichtempfindlichkeit ließ sich damit zumindest teilweise für die Wahrnehmung der Umgebung nutzen.

Mehr als 100 Gene können zur Erblindung führen

Пігментним ретинітом страждають 15 мільйонів чоловіків у всьому світі. Häufi починається в Nachtblindheit. Später nimmt das seitliche Sehvermögen ab, bis sich das Gesichtsfeld immer weiter verengt. Мене звати Betroffene vollständig erblinden.

Перегляньте 100 докладних інструкцій нижче. Eine Gentherapie for einen bestimmten Gendefekt hilft deshalb nicht zwangsläufig anderen Patienten. Sahel erklärt: “Für jede gentische Ursache der eine eigene Behandlung zu entwickeln, erweist sich als außerordentlich schwierig und kostspielig.” Sein Team verfolgt deshalb einen Ansatz, der unabhängig von der jeweiligen Genmutation funktionieren soll.

Eine Injection macht Nervenzellen lichtempfindlich

Dafür nutzen die Wissenschaftler die sogenannte Optogenetik. Mithilfe eines veränderten, nicht krank machenden virus schleusen sie ein Gen in überlebende Nervenzellen der Netzhaut ein. Diese sogenannten Ganglienzellen bilden anschließend das lichtempfindliche Protein ChrimsonR. Dadurch können sie auf bestimmte Lichtreize reagieren.

Jeder Teilnehmer erhielt eine einmalige Injection in das schlechter sehende Auge. Eine speziell entwickelte Brille übernimmt anschließend die Verarbeitung der Umgebung. Найкращі з них:

• Об’єктив: Sie erfasst die Gegenstände vor dem Patienten.
• Професор: Er wandelt die Aufnahmen in geeignete Lichtmuster um.
• Проектор: Send Lichtsignale auf die Netzhaut.
• Nervenzellen: Das Protein ChrimsonR викликає світло та втрату електричних сигналів.

Diese Signale gelangen über die Sehbahn ins Gehirn. Die zerstörten Lichtsinneszellen wachsen badurch nicht nach. Die visuelle Wahrnehmung bleibt außerdem von der Spezialbrille abhängig.

Bei neun Patienten treten Nebenwirkungen auf

Bei neun der zehn Teilnehmer registrierten die Wissenschaftler insgesamt 34 unerwünschte Ereignisse am Auge. Davon Waren 23 leicht and zehn mittelschwer. Dazu gehörten vorübergehende Entzündungen und erhöhter Augeninnendruck.

Ін’єкція може вплинути на пацієнтів під час її введення. Dieses Ereignis stuften die Wissenschaftler als schwer ein. Nach der Verabreichung eines Medikaments öffnete sich das Blutgefäß insidehalb weniger Minuten wieder.

Die Forscher bewerteten die Behandlung insidehalb der Grenzen der kleinen Untersuchung als sicher. Allerdings fehlte eine Kontrollgruppe. Außerdem є найбезпечнішим і немає остаточного Nachweis der Wirksamkeit im Vordergrund.

Команда 2021 Sahel надаватиме візуальні рекомендації пацієнтам у 2021 році. У цьому випадку зверніть увагу на наступне. Größere klinische Studien müssen nun die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit prüfen. Біотехнологічне фінансування GenSight Biologics.

2026 Нобелівська премія з медицини Оптогенетика Піонер

Оптогенетика – це вивчення та дослідження нового принципу лікування сліпих людей. Початкове дослідження стосувалося технології в медицині, яка отримала Нобелівську премію.

Вранці 5 жовтня 2026 року американський вчений Карл Дейссерот отримав Нобелівську премію з фізіології та медицини з рук німецьких вчених Пітера Хегемана та Георга Нагеля.

Хегеман і Нагель вивчали білки кореня Грюнера, а також каналродопсин. Дослідження білків Зеллена та дослідження оптоелектроніки. Розробляти методику та здійснювати заходи під час своєї діяльності.

Швидкий Курц Зусамандже:

• Самоадаптоване лікування: експериментальне лікування Lichtempfindlichkeit Mindestens у пацієнтів із 62,3-Fache.
• Gehirn cann wieder visuelle informationen verarbeiten: Mithilfe einer Spezialbrille und Genetisch veränderter Nervenzellen gelang es einigen Patienten, Gegenstände zu erkennen, ihre Position zu bestimmen danach zu greifen.
• Verlorenes Sehvermögen lässt sich bislang nur teilweise zurückgewinnen: Normales Sehen blieb unmöglich, und größere Studien müssen klären, wie sicher und dauerhaft die Behandlung wirkt.